Naar aanleiding van een EMA-beslissing maken wij ons allemaal zorgen over de beschikbaarheid van obeticholzuur (Ocaliva) voor patiënten die niet gunstig reageren op de standaardbehandeling. Het is nu aan Europa om de finale beslissing te nemen. Als er niets wordt ondernomen, zal de Europese Commissie gewoon het advies van de EMA volgen.
Onder impuls van onze collega’s van de PBC Foundation steken heel wat patiëntenverenigingen wereldwijd de koppen bij elkaar. Vanuit alle deelnemende verenigingen zijn reeds brieven geschreven naar een aantal commissieleden van de EC. Maar het is belangrijk dat wij ons zichtbaar maken, dus tijd voor actie.
Vandaag (red. 25/7/24) protesteerde ik mee in Brussel op het Schumanplein voor het behoud van Ocaliva. Ik werd er warm ontvangen door de delegatie van het Verenigd Koninkrijk. Het deed deugd om over de grenzen heen gedachten uit te wisselen. 3 journalisten namen interviews af. Laten we hopen dat onze actie nog meer steun krijgt en Ocaliva kan blijven in Europa. Het was een hartverwarmende ervaring.
Groetjes Carine
Protest in Brussel
Op donderdag 25 juli zullen er verschillende delegatie vanuit heel wat landen afreizen naar Brussel om te protesteren voor de EC. Ons protest is bevestigd en goedgekeurd door de lokale autoriteiten in Brussel!
Kom alsjeblieft als je kunt
- donderdag 25 juli 2024 van 14:30-16:00 lokale tijd
- Locatie: Het kleine plein op Wetstraat 175 Brussel
Het protest gaat om nog veel meer dan enkel obeticholzuur. De beslissing van de EMA is vooral gebaseerd op een fout gelopen studie waarbij patiënten met PBC, een chronische en progressieve ziekte, niet verder het risico wilden nemen om enkel een placebo(*) te krijgen. Zij ondervonden vrij snel dat zij niet effectief behandeld werden. Als in de toekomst niet gedacht wordt om ervaringen van experts en patiënten mee op te nemen in beslissingen, dan is de kans groot dat ook vele andere medicijnen de eindlijn niet meer zullen halen, vooral bij zeldzame aandoeningen waarbij er meer tijd nodig is om voldoende gegevens te verzamelen.
Kan je niet aanwezig zijn, dan kan je alsnog alles live volgen via een Facebook webinar https://www.facebook.com/PBCFoundation
Neem alsjeblieft contact op met bert.tomsin@gmail.com als je van plan bent om mee te doen, dit zal ons helpen om het aantal deelnemers te beheren en te weten naar wie we op de dag zelf moeten uitkijken!
(*) Een placebo is een stof of behandeling die geen actieve therapeutische werking heeft, maar wordt toegediend als een controle in klinische onderzoeken om de effectiviteit van een echte medicatie of behandeling te beoordelen. Het kan bijvoorbeeld een suikerpil zijn die er precies zo uitziet als de echte medicatie, maar geen werkzame bestanddelen bevat. Placebo's worden gebruikt om het placebo-effect te meten, waarbij patiënten verbetering kunnen ervaren puur omdat ze denken dat ze behandeld worden, zelfs als de behandeling zelf geen fysiek effect heeft
Lees hieronder onze brief aan Mevr. von der Leyen van de Europese commissie
Subject: Request for reconsideration of the EMA opinion on the approval of Ocaliva
Dear Ms. von der Leyen and Mr. Bjoern Seibert,
On behalf of MijnLever, a Belgian organization committed to the interests of patients with rare liver diseases, we are writing to express our grave concern over the recent negative recommendation issued by the European Medicines Agency (EMA) regarding the approval of Ocaliva (obeticholic acid). We urgently seek your attention and reconsideration of this decision to ensure that patients with Primary Biliary Cholangitis (PBC) continue to have access to this essential treatment.
We are deeply concerned about the EMA's decision-making process and the extent to which it has considered real-world evidence. Real-world evidence demonstrates that obeticholic acid, when correctly used for PBC, is a valuable tool for patients, especially those who do not benefit from other medications. Numerous patient organizations as well as many medical specialists treating PBC patients, share our concerns.
Our Appeal
We recognize that obeticholic acid is not the only solution for PBC, but it has shown significant benefits for many patients over the years. Because PBC is a chronic and progressive condition, it takes years to fully prove the effectiveness of a medication like OCA, just as was the case with UDCA.
We request that clinicians retain the ability to use obeticholic acid for patients in need and that it remains available as an approved therapy for PBC, even if conditionally based on demonstrating individual results.
On behalf of all patients, we urge you to allow the approval of Ocaliva to continue, so that patients maintain access to this essential treatment. Together we are stronger!
Sincerely,
Bert Tomsin
Chairman
Mijnlever Patiëntenvereniging Zeldzame Leverziekten vzw
Nederlandstalige versie:
Onderwerp: Verzoek tot heroverweging van het EMA-oordeel over de goedkeuring van Ocaliva
Geachte mevrouw Von der Leyen en de heer Bjoern Seibert,
Namens MijnLever, een Belgische organisatie die zich inzet voor de belangen van patiënten met zeldzame leverziekten, schrijven wij u om onze ernstige bezorgdheid te uiten over de recente negatieve aanbeveling van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) met betrekking tot de goedkeuring van Ocaliva (obeticholzuur). Wij verzoeken dringend om uw aandacht en heroverweging van dit besluit om ervoor te zorgen dat patiënten met Primaire Biliaire Cholangitis (PBC) toegang blijven houden tot deze essentiële behandeling.
Wij zijn diep bezorgd over het besluitvormingsproces van de EMA en in hoeverre hierbij rekening is gehouden met praktijkgerichte bewijzen. Praktijkgerichte bewijzen tonen aan dat obeticholzuur, wanneer correct gebruikt voor PBC, een waardevol hulpmiddel is voor patiënten, vooral voor degenen die geen baat hebben bij andere medicatie. Talrijke patiëntenorganisaties en vele medische specialisten die PBC-patiënten behandelen, delen onze zorgen.
Ons Verzoek
Wij erkennen dat obeticholzuur niet de enige oplossing is voor PBC, maar het heeft in de loop der jaren aanzienlijke voordelen laten zien voor veel patiënten. Omdat PBC een chronische en progressieve aandoening is, duurt het jaren om de effectiviteit van een medicijn zoals OCA volledig te bewijzen, net zoals dat het geval was met UDCA.
Wij verzoeken dat clinici de mogelijkheid behouden om obeticholzuur te gebruiken voor patiënten die dit nodig hebben en dat het beschikbaar blijft als een goedgekeurde therapie voor PBC, zelfs indien dit voorwaardelijk is gebaseerd op het aantonen van individuele resultaten.
Namens alle patiënten dringen wij er bij u op aan de goedkeuring van Ocaliva voort te zetten, zodat patiënten toegang behouden tot deze essentiële behandeling. Samen zijn we sterker!
Met vriendelijke groet,
Bert Tomsin
Voorzitter
MijnLever Patiëntenvereniging Zeldzame Leverziekten vzw
Reactie plaatsen
Reacties